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PTC Therapeutics change d'orientation et abandonne ses programmes de thérapie génique

Publié par MEXEM Analyse technique

26 juillet 2024
(GMT+2)

Publié - May 24nd, 2023 @ 09:45 AM (GMT+2 )

PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ:PTCT) a annoncé l'arrêt de ses programmes précliniques et de recherche précoce en thérapie génique. Cette décision s'inscrit dans le cadre d'une hiérarchisation stratégique plus large du portefeuille, l'entreprise concentrant ses ressources sur les domaines du pipeline qui promettent d'offrir un retour sur investissement substantiel et des thérapies transformatrices pour les patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.

PTC Therapeutics interrompt ses programmes précliniques de thérapie génique

La décision d'arrêter les programmes de thérapie génique entraînera une réduction attendue d'environ 15 % des dépenses d'exploitation résiduelles (OPEX) de PTC pour 2023. La société a également indiqué qu'il y aura une réduction de la main-d'œuvre à la suite de cette décision, qui sera mise en œuvre conformément à la réglementation du travail appropriée.

PTC poursuit le développement de son produit de thérapie génique, Upstaza

Malgré l'arrêt de ces programmes, PTC reste engagée dans le développement et la commercialisation à l'échelle mondiale d'Upstaza, la toute première thérapie génique approuvée administrée directement dans le cerveau. Ce produit témoigne des réalisations pionnières de PTC en matière de thérapie génique.

Les programmes de thérapie génique abandonnés comprennent des programmes au stade préclinique pour l'ataxie de Friedreich et le syndrome d'Angelman, ainsi que plusieurs autres programmes ciblant des troubles rares du SNC et de l'ophtalmologie dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants et qui se trouvent à différents stades de développement préclinique. Bien que ces programmes aient été interrompus, PTC a exprimé son intention de travailler avec d'autres parties pour s'assurer que ces thérapies puissent encore bénéficier aux patients à l'avenir.

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Dans le cadre de ce recentrage, PTC se concentrera sur sa plateforme propriétaire d'épissage et sur d'autres troubles du SNC et du métabolisme qui tirent parti de son expertise scientifique différenciée et innovante. Matthew Klein, PDG de PTC, a exprimé sa confiance dans la capacité de l'entreprise à se positionner pour une croissance et un succès à long terme en donnant la priorité à ses autres plates-formes scientifiques innovantes et différenciées.

Emily Hill, directrice financière de PTC, quitte son poste

Dans le même ordre d'idées, PTC Therapeutics a également annoncé qu'Emily Hill, directrice financière de la société, a été relevée de ses fonctions et quittera l'organisation.

PTC Therapeutics est une société biopharmaceutique internationale à vocation scientifique qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés destinés aux patients atteints de maladies rares. La mission de l'entreprise est de fournir un accès aux meilleurs traitements pour les patients qui n'ont que peu ou pas d'options thérapeutiques. PTC s'appuie sur sa solide expertise scientifique et clinique et sur son infrastructure commerciale mondiale pour mettre des thérapies à la disposition des patients, maximisant ainsi la valeur pour toutes les parties prenantes.

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